监管趋势
1 公开征求：《药品生产质量管理规范-细胞治疗产品附录（征求意见稿）》
1月6日，国家药监局综合司在其官网发布《药品生产质量管理规范-细胞治疗产品附录（征求意见稿）》，面向社会公开征求意见。该意见稿明确：细胞治疗产品是指人源的活细胞产品，包括经过或未经过基因修饰的细胞，如自体或异体的免疫细胞、干细胞、组织细胞或细胞系等产品。规范涵盖从供者材料的运输、接收、产品生产和检验到成品放行、储存和运输的全过程。意见反馈截止至2022年2月7日。
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2 公开征求：《药品生产质量管理规范-临床试验用药品附录（征求意见稿）》
1月17日，国家药监局综合司在其官网发布《药品生产质量管理规范-临床试验用药品附录（征求意见稿）》，面向社会公开征求意见。该意见稿明确：临床试验用药品包括试验药物、安慰剂，也包括作为对照药品和试验药物的上市药品。规范强调应确保临床试验用药品质量，保障受试者的安全。意见反馈截止至2022年2月17日。未来，该规范的出台将进一步规范临床试验用药品制备，支持研究和创新制药。
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研究进展
1 瑞典隆德大学：确认植入脑卒中患者脑内的干细胞分化成皮质神经元并整合至患者大脑皮层
在伦理委员会批准及患者知情同意后，瑞典隆德大学（Lund University）的Sara Palma-Tortosa博士向脑卒中患者的脑内植入由人多能干细胞（iPSC）分化而成的It-NES细胞，发现It-NES细胞逐渐分化成成熟、特异并具功能性的皮质神经元，并且随后确认这些神经元不仅能在体外形成具有功能性的神经网络，而且能与患者自身的皮层神经元形成突触连接实现信号传递。上述发现尚属首次，Sara Palma-Tortosa博士因此获得2021年干细胞转化医学青年研究员奖。该研究成果必将推动干细胞用于脑卒中及其他神经损伤和退行性疾病的临床试验，是干细胞治疗脑部疾病的里程碑。
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2 日本庆应义塾大学：首次成功将iPS干细胞移植至脊髓损伤患者的体内
近日，日本庆应义塾大学（Keio University）的研究团队成功将超过200万个诱导多能干细胞（iPS）移植到脊髓损伤患者的脊髓中，为首个此类应用于人体的临床试验。全世界约数百万脊髓损伤的患者，目前还未有有效的治疗方法，研究人员期待利用iPS来源的神经干细胞能修复受损组织来治疗严重脊髓损伤。此次试验主要目的是确定移植方法的安全性，为下一步扩大治疗范围做准备。据悉，将有独立委员会对该患者进行长达3个月监测，同时研究人员也希望观察干细胞治疗是否能改善该患者的神经功能和生活质量。此前，京都大学的研究团队已用iPS细胞治疗帕金森氏病。这项临床试验也早在2019年获批，但由于新冠疫情被搁置下来，现在得已重启，迈出了干细胞治疗的一大步。
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产业动向
1 BMS携手Century开发iPSC衍生的同种异体细胞疗法
近日，百时美施贵宝公司（BMS）和Century Therapeutics联合宣布了一项研究合作和许可协议，开发和商业化诱导多能干细胞（iPSC）衍生、工程化自然杀伤细胞（iNK）和/或T细胞（iT）的多达4个疗法项目，用于血液系统恶性肿瘤和实体瘤。根据协议，Century将获得1.5亿美元现金，并有可能获得超过30亿美元的里程碑付款。百时美施贵宝研究和早期开发部执行副总裁Rupert Vessey博士表示与Century Therapeutics的合作是百时美施贵宝在新一代细胞疗法治疗血液肿瘤和实体瘤的投资策略中的重要组成部分，Century Therapeutics基于iPSC的γδ-T和NK细胞平台与百时美施贵宝现有的细胞治疗技术互补。我们期待着探索iPSC方法的全部潜力，开发潜在的'best-in-class'同种异体细胞疗法，以帮助血液和实体瘤恶性肿瘤患者。”
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2 Fate又一款iPSC的CAR-NK疗法进入临床
近日， Fate Therapeutics宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其现货型iPSC衍生的CAR-NK产品FT536的研究性新药（IND）申请。目前可用的NK细胞治疗方法部分地受到产品来源与剂量变化等因素的挑战与限制，Fate专有的iPSC产品平台可以批量生产现成的，工程化的，均质细胞产品，可以重复给药。诱导多能干细胞（iPSC）技术可以无需根据患者特定的情况分化细胞，从而实现一个批次治疗成百上千患者的现货型细胞疗法。
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3 拜耳与Mammoth共同开发下一代体内基因编辑疗法
近日，拜耳和Mammoth Biosciences达成战略合作，通过利用后者的CRISPR系统开发下一代体内基因编辑疗法。根据协议条款，拜耳获得Mammoth新型基因编辑技术的使用许可，为此支付首付款4000万美元，以及超过10亿美元的里程碑金额。Mammoth专注开发的Cas14和Casɸ是已知最小的基因编辑蛋白，这两种酶不仅拥有超小的尺寸，还有增加的温度稳定性、更快的反应动力学、高保真和扩大的靶向能力。这将为拜耳开发转化疗法以及其细胞疗法和基因治疗平台提供助力。
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