【九月精选】领域最新进展

2021/09/30


监管趋势


01 国家干细胞转化资源库发布两个干细胞领域的标准规范


2021年9月22日,国家干细胞转化资源库正式发布两个干细胞领域的标准规范,分别为国内首个《干细胞制剂放行检验规范(试行)》(以下简称《放行规范》)、国内首个《干细胞临床研究信息管理规范(试行)》(以下简称《信息规范》),对促进我国干细胞的发展和标准化,必将具有重要的意义。《放行规范》在样本准备、样本接收和运输、样本检测、报告的批准发放等方面对干细胞制剂放行提出了具体要求,为干细胞制备和检测机构的制剂放行全流程提供实质参考,进一步保障干细胞制剂临床应用的安全性。在干细胞临床研究过程中,如何实现全流程信息化管理,一直是干细胞领域的热点话题和难点。本次《信息规范》的发布填补了行业空白,可有效促进干细胞临床研究信息规范化管理,提高干细胞临床研究质量,加速干细胞临床研究与转化。近年干细胞治疗发展如火如荼,随着资本的大量涌入,外界对此行业的评价也褒贬不一。霍徳生物作为国内干细胞治疗的第一梯队成员,深刻认识到,需要更加完善的指导、监管措施,才能给企业和患者提供更好的保障。


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02 国家卫健委发布《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法(试行)》


2021年9月9日上午,国家卫生健康委在北京召开医疗卫生机构临床研究规范管理试点工作启动会,正式发布《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法(试行)》(以下简称《管理办法》),定于2021年10月1日在北京市、上海市、广东省和海南省先行试点实施。由研究者发起,扩展和优化现有疗法的临床研究(Investigator Initiated Trial, IIT),是临床试验的重要组成部分。为临床治疗方法收集重要信息、开拓新适应症、与其它药物联用方面都有重要的作用。《管理办法》旨在为进一步规范临床研究管理,提高临床研究质量,促进临床研究健康发展,提升医疗卫生机构诊断治疗、预防控制疾病的能力。


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03 CDE:关于《药物临床研究有效性综合分析指导原则(征求意见稿)》公开征求意见的通知


按照ICH M4通用技术文档(CTD)要求,为了指导申办者对药物临床研究进行有效性综合分析,以尽可能全面系统地展现药物的有效性特征,药品审评中心组织起草了《药物临床研究有效性综合分析指导原则(征求意见稿)》(以下简称《指导原则》),9月8日公开征求意见,征求意见时限为自发布之日起1个月。临床研究数据的有效性综合分析是申办者所提交的多项研究数据分析报告的重要组成部分。有效性综合分析是对药物有效性的全部临床研究数据进行系统分析,比较不同研究数据的优势和不足以描述总体有效性特征,并对某些重要研究数据未能纳入分析的原因进行解释说明。《指导原则》全面阐述了我国监管机构对药物临床研究有效性综合分析的技术要求,主要用于指导申办者对药物临床研究进行有效性综合分析,以尽可能全面系统地展现药物的有效性特征。


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产业动向


01 加科思药业将投资开发新一代iPSC-NK疗法


8月31日,加科思药业将与Hebecell公司在全球共同开发新一代基于诱导性多能干细胞的自然杀伤细胞疗法(iPSC-NK)。目前上市的CAR-T细胞产品需要从患者自身的血液中分离淋巴细胞,必须在体外经过复杂的制备过程后再将被分离的细胞回输患者体内。由于细胞资源有限、制备时间长、生产成本高昂,难以实现标准化生产。而iPSC-NK细胞疗法的核心优势来源于可无限增殖的诱导性多能(iPSC)干细胞,而无需从患者血液中分离。因此有望标准化生产,有潜力成为“现货型”产品。此次Hebecell和加科思的合作,可以快速推进现货型iPSC-NK产品进入临床,应对肿瘤及其他疾病带来的健康挑战。


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07 基因泰克携手Adaptimmune开发同种异体细胞疗法


2021年9月7日,癌症细胞疗法研发公司Adaptimmune Therapeutics宣布,已与罗氏集团(Roche)旗下基因泰克(Genentech)达成战略合作和许可协议,开发和商业化同种异体细胞疗法,治疗多种肿瘤适应症。Adaptimmune将负责利用其诱导多能干细胞(iPSC)衍生的同种异体平台产生T细胞(iT cells),开发临床候选物。基因泰克将负责T细胞受体(TCR)和随后的临床开发和商业化。Adaptimmune的首席执行官Adrian Rawcliffe先生说,“通过这项合作,我们朝着公司使细胞疗法既能治愈又能成为主流的目标迈出了重要的一步。”


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科技前沿



01 Science | CRISPR “溯源” 发现上百万潜在基因编辑系统


近日,来自美国MIT的张锋教授研究团队在《Science》上发表了题为《The widespread IS200/605 transposon family encodes diverse programmable RNA-guided endonucleases》的文章。研究者通过对CRISPR系统“溯源”,分析其演化历程,发现CRISPR系统的潜在祖先,在转座子元件编码的核酸内切酶附近也有与CRISPR系统类似的非编码RNA元件,并且由它们组成的复合物有可编程的DNA切割活性。张锋强调这一方面说明类似CRISPR这种RNA指导蛋白靶向核酸的元件自然界中广泛存在,在演化过程中多次独立产生;另一方面也为基因编辑工具提供了非常多样的“原材料”;虽然目前效率低,但是有潜力提升,它们体积小(只有大约400个氨基酸,不到Cas9的1/3)的特点能够为其提供独特的发挥空间。


原文链接:https://www.science.org/doi/10.1126/science.abj6856

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02 Cell Stem Cell | 用干细胞培育精子,造出了不需要父亲的小鼠


近日,来自日本京都大学的研究团队在《Cell Stem Cell》上发表了题为《In vitro reconstitution of the whole male germ-cell development from mouse pluripotent stem cells》的文章。研究人员优化了诱导精原干细胞所需的条件,并建立了在体外从多功能干细胞到精子的完整产生过程,真实再现了雄性生殖细胞发育的三个阶段。他们将小鼠的多能干细胞,在试管中逐步分化出了有活力的精子。这些精子用于给雌鼠授精,成功诞生了健康、有生育能力的后代。斋藤教授总结说:“这是在试管中从小鼠多能干细胞重建功能性精子的首个研究,为雄性生殖细胞分化开辟了新的可能性。”


原文链接:https://doi.org/10.1016/j.stem.2021.08.005


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