研究进展

01 NEJM重磅发布：Lecanemab治疗早期阿尔茨海默症的三期临床实验结果

近日，Dyck团队在《The NEW ENGLAND JOURNAL of MEDICINE 》杂志上发表了题为《Lecanemab in Early Alzheimer’s Disease》的文章，描述了他们为期 18个月、多中心、双盲的3期试验，涉及50至90岁患有早期阿尔茨海默症（轻度认知障碍或阿尔茨海默症引起的轻度痴呆）的患者。在早期阿尔茨海默症患者中，18个月时，对比安慰剂组，lecanemab降低了脑淀粉样蛋白水平，认知和功能临床测量指标的下降程度也较小，但因为与不良事件有关，所以需要更长时间的试验来确定lecanemab在早期阿尔茨海默症中的疗效和安全性。

原文链接：https://doi.org/10.1056/NEJMoa2212948

行业动向

01  阿尔茨海默症新药2b/3期临床成功，Anavex股价大涨

2022年12月1日，Anavex Life Sciences宣布Anavex 2-73治疗阿尔茨海默症认知功能减退的2b/3期临床达到主要终点和关键次要终点。Anavex 2-73是一款SIGMAR1激动剂，Sigma-1受体是细胞中的一种伴侣蛋白，其激活对恢复神经细胞稳态和促进神经可塑性至关重要。受此消息影响，Anavex股价大涨62%，市值突破11亿美元。

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02  70％完全缓解！CAR-NK现货型疗法展现亮眼临床成果

12月5日，Nkarta宣布其现货型嵌合抗原受体（CAR）自然杀伤（NK）细胞候选疗法NKX019，作为单剂治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）临床1期试验的最新积极数据。分析显示，有高达70%的患者达成完全缓解（CR）。NKX019的CAR靶向肿瘤表面的CD19，这是已经被临床验证用于治疗B细胞瘤的靶点。除了CAR之外，此候选疗法还表达与细胞膜结合的IL-15，用于增强细胞的持久性和活性。这次所公布的数据显示，在接受单剂每剂10亿与15亿CAR-NK细胞的10名患者中，有7位达成完全缓解（70%完全缓解率）。这7位达成完全缓解的患者亦接受NKX019巩固剂量治疗，目的为消灭残余的肿瘤细胞并延长缓解时间。

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03 iPSC衍生神经元疗法公布最新临床数据，显著控制耐药癫痫发作率

12月5日，致力于开发神经系统疾病再生细胞疗法的公司Neurona Therapeutics公布了其候选再生细胞疗法NRTX-1001的1/2期临床试验的初步数据。NRTX-1001是一种来源于人类多能干细胞（iPSC）的再生神经细胞治疗候选药物，用于治疗癫痫。NRTX-1001包括分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）的中间神经元。作为一次性给药疗法，该药物能够提供局部长期GABA信号通路抑制，以重新平衡和修复引起癫痫以及神经系统其他疾病过度兴奋的神经网络。

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04 肿瘤靶向IL-15联合iPSC-NK疗法，助力三阴性乳腺癌治疗

12月13日，Therabest和Glycotope签署了一项协议，在协议中评估了Therabest的EiNK（增强型iPSC衍生NK）细胞疗法TB-100与Glycotope的抗体偶联细胞因子GT-00A x IL15联合用于三阴性乳腺癌（TNBC）患者的临床开发。Therabest一直在研究如何保留NK细胞优势的同时使治疗效果最大化，并开发了RNK™和EiNK™两种平台技术。EiNK™（Enhanced iPSC-derived NK cell）是一种异基因CAR-NK细胞治疗平台，其中非病毒基因编辑技术在NK细胞分化之前用于iPSCs。

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