2022【十月精选】领域最新进展

2022/11/02

监管趋势


1  国家药监局关于《大力推动干细胞应用转化大力发展国家干细胞产业促进机制的建议》的答复函


10月25日,国家药监局对十三届全国人大五次会议第0123号建议《大力推动干细胞应用转化大力发展国家干细胞产业促进机制》作出回复。回复中提到:细胞治疗技术是近年来国际医学前沿重点发展领域,国家药监局高度重视包括干细胞在内的生物医药新技术产品的审评能力建设和技术规范研究工作。将明确细胞治疗产品的注册申报路径,增强产业研发信心;研究制定干细胞研究相关技术指导原则;积极探索细胞治疗产品上市后监管路径。

原文链接:https://www.nmpa.gov.cn/directory/web/nmpa/zwgk/jyta/rdjy/20221025170930173.html



2  FDA 神经退行性疾病的人类基因治疗定稿指南


10月21日,FDA生物制品评价与研究中心最终敲定了Human Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases《人体神经退行性疾病基因治疗指南》。该指南旨在为开发针对成人和儿童神经退行性疾病患者基因治疗的制药商提供建议和指导。指南侧重于神经退行性疾病基因治疗产品开发、临床前测试和临床试验设计上的注意事项

原文链接:https://www.fda.gov/media/144886/download



研究进展


1  诺贝尔生理学或医学奖揭晓,古基因组学探索“是什么使我们成为独一无二的人类”


10月3日,2022年诺贝尔生理学或医学奖爆冷颁给了发现古代尼安德特人基因组的瑞典遗传学家斯万特·帕博(Svante Pääbo)。他建立了一门全新的科学学科——古基因组学。通过揭示所有现存人类与灭绝的古人类之间的基因差异,他的发现为解密“是什么使我们成为独一无二的人类”提供了基础。古基因组学的研究不但能够发现现代人特征的远古遗传祖先,还能够找到远古祖先遗传下来的多种疾病的风险因子,不仅能够增强对疾病的理解,而且还可能为治疗常见疾病提供新靶点。

原文链接:https://www.nobelprize.org/uploads/2022/10/press-medicine2022.pdf


2  Science | 革命性突破!直接看清大脑神经活动,这项「简单」的研究将改变脑科学


10月13日,来自韩国的研究团队在《Science》上发表了题为《In vivo direct imaging of neuronal activity at high temporospatial resolution》的文章。他们在fMRI的基础上,将检测的时间分辨率提升至毫秒级别,从而实现对大脑内神经活动的实时成像。这项技术被命名为神经活动直接成像(direct imaging of neuronal activity,简称DIANA),DIANA没有用到任何全新的仪器设备,而是仅仅基于软件的提升就取得了重大突破。如果DIANA技术最终得到更多实验室的验证,它将在神经科学领域开辟一条全新的道路。只需让受试者进入仪器,就能以非侵入的方式直接读取实时神经活动。这项革命性的突破将为理解大脑的机制及疾病提供前所未有的工具。

论文链接:https://doi.org/10.1126/science.abh4340



3  Nature子刊 | 突破血脑屏障,新型AAV变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗



10月10日,美国哈佛大学布列根和妇女医院神经外科系 Fengfeng Bei 团队在《 Nature Biomedical Engineering 》上发表了题为《Variants of the adeno-associated virus serotype 9 with enhanced penetration of the blood-brain barrier in rodents and primates 》的文章。该研究报告了一种新型腺相关病毒(AAV)变体AAV.CPP.16,通过在不同品系小鼠、幼年及成年食蟹猴的动物模型中注射携带目的基因的AAV.CPP.16,证实与其它AAV变体相比,AAV.CPP.16跨越血脑屏障的传输效率显著提高,且在灵长类食蟹猴CNS中也能实现目的基因的高效、安全表达。这是目前世界上对AAV变体研究的重大突破,将中枢神经系统疾病基因治疗手段向前推进了一大步。

论文链接:https://www.nature.com/articles/s41551-022-00938-7



产业动向


1  细胞与基因治疗高速发展导致FDA超负荷工作


随着细胞与基因治疗的快速发展,每年都有很多细胞基因治疗药物向监管机构提交IND/BLA申请。而美国FDA作为全球顶尖的药物评审机构,更是吸引全球的细胞与基因治疗企业前来提交监管申请。目前,FDA内负责监管细胞与基因治疗产品的办公室,其工作量已经超过3000个活跃的IND。组织与先进疗法办公室(OTAT)主任Wilson Bryan表示,细胞与基因治疗的审稿人和项目经理非常紧缺,在过去的5-10年内,IND数量和工作量的增长速度超过了人员的增长速度,这造成了压力。OTAT目前拥有约300名员工,并将在未来4-5年内增加约100名员工。尽管人员短缺,工作量大,但是Wilson Bryan仍然对细胞与基因治疗的前景持乐观态度。

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2  全球首个同种异体T细胞疗法有望上市


10月14日,Atara Biotherapeutics与Pierre Fabre联合宣布,其共同开发的现货型T细胞疗法Ebvallo(tabelecleucel)获得欧盟人用药品委员会(CHMP)的上市许可推荐,作为单一疗法用于治疗2岁及以上复发或难治性Epstein-Barr病毒阳性移植后淋巴组织增生的成人和儿童患者疾病(EBV+PTLD),这些患者至少接受过一次前期治疗。欧盟委员预计将在今年年底完成对Ebvallo的审评,如若获批,Ebvallo将成为全球首款获批的同种异体T细胞疗法。

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3  阿尔茨海默病创新疗法获美国FDA认定,明年启动关键临床试验


10月20日,Sinaptica Therapeutics宣布美国FDA授予其在研SinaptiStim – AD系统突破性医疗器械认定(BDD),用以治疗阿尔茨海默病患认知与功能下降。这项创新的电磁波疗法,结合了神经刺激、脑波检测、人工智能等科技,具有潜力为阿尔茨海默病治疗带来变革性的改变,使得病患不用吃药便可获得痴呆症状的改善。Sinaptica预计在明年启动关键性临床试验。Sinaptica所开发的SinaptiStim – AD系统结合了神经刺激装置、脑波监测科技,以及公司专有的人工智能个体化引擎,能够对病患脑部进行个体化的电磁波刺激,这项精准、非侵入性的治疗方式能够改善患者突触可塑性,并稳固脑部网络间的联结,从而改善阿尔茨海默病患者痴呆的症状。

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