监管趋势

1 关于FDA暂停Beam的基因编辑CAR-T临床试验，更多细节披露

近日，碱基编辑公司 Beam Therapeutics 宣布其BEAM-201的IND申请被FDA暂停。FDA对 BEAM-201 疗法的担忧是多方面的，其中包括了对Beam公司的碱基编辑技术本身的潜在风险和脱靶性的担忧。而Beam公司将在今年第四季度完成所需的研究并提交完整答复。Beam公司披露，FDA正式发出的临床暂停信函，要求Beam公司进一步提供：1、来自基因组重排评估的额外对照数据；2、对某些脱靶编辑实验的进一步分析；3、细胞因子非依赖性生长试验的额外对照数据；4、更新的研究者手册，其中包括有关任何新的非临床研究的信息。

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2 中国发布全球首个干细胞国际标准ISO 24603

9月24日，第三届中国干细胞与再生医学协同创新平台大会暨标准发布会在北京召开。本次大会发布了干细胞领域一系列相关标准，包括中国牵头制定的首个干细胞国际标准ISO 24603，以及另1项国家标准和7项团体标准，包括多能性干细胞的基本要求、干细胞及其伦理研究、功能细胞、类器官、外泌体等方面，为干细胞研究、临床应用和行业发展制定了“准则”，并获得干细胞及标准领域中外专家广泛关注与高度评价。其中，1项国际标准为ISO 24603 Requirements for human and mouse pluripotent stem cells，1项国家标准为《细胞无菌检测通则》，7项团体标准为《人干细胞研究伦理审查技术规范》《人自然杀伤细胞》《人中脑多巴胺能神经前体细胞》《人神经干细胞》《人肠癌类器官》《人肠道类器官》《人干细胞来源细胞外囊泡制备通用要求》。

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研究进展

1 美国首位患者接受自体iPSC疗法治疗黄斑变性

9月1日，美国国立卫生研究院（NIH）对外宣布，约翰霍普金斯医学院外科团队成功植入一块由患者自体血细胞制成的视网膜色素上皮组织，以治疗晚期老年性黄斑变性（AMD）。AMD是老年人视力丧失的主要原因，目前尚无治疗方法，iPSC疗法为该病治疗打开了新思路。该试验是美国第一项使用来自患者自体细胞衍生的iPSC替代组织的临床试验，目前正处于Ⅰ/Ⅱa期，以确认治疗的安全性。

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2  干细胞疗法+基因疗法，渐冻症联合疗法安全性获证实

美国西达赛奈医学中心研究人员开发出一种干细胞和基因联合疗法，可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）患者脊髓中的患病运动神经元。研究者开发了一种新型注射装置，可以将干细胞基因产物安全地输送到患者的脊髓中。该干细胞可在脊髓中存活，并产生一种可保护在ALS中死亡的运动神经元的蛋白质。研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的。研究成果于近日发表在《Nature Medicine》上。

原文链接：https://doi.org/10.1038/s41591-022-01956-3

产业动向

1 300万美元！最贵药物纪录又被打破，蓝鸟生物第2款基因疗法获批

9月16日，蓝鸟生物bluebird bio公司宣布，美国FDA加速批准其基因疗法Skysona（elivaldogene autotemcel，eli-cel）上市，用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展。Skysona是首款FDA批准用于治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的基因疗法。该疗法在美国的定价为300万美元，超过上个月刚刚上市用于治疗β-地中海贫血症的首款基因疗法产品Zynteglo（定价为280万美元），刷新了全球最贵药品记录。

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2 卫材/渤健阿尔茨海默病新药达到3期临床终点，显著缓解认知衰退

9月28日，卫材和渤健联合宣布，双方联合开发的阿尔茨海默症(AD)在研疗法lecanemab在治疗轻度阿尔茨海默症和因它导致的轻度认知障碍(MCI)患者的3期验证临床试验Clarity AD中达到主要终点，显著改善患者的CDR-SB评分，同时该试验达到所有关键性次要终点。这意味着，lecanemab成为了全球首款在最后临床试验阶段中仍然具有明显抑制阿尔茨海默症病情发展的药物。

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3 iPSC在神经系统疾病中的应用进展——显著降低癫痫发作

近日，Neurona Therapeutics公布了其来源于iPSC的一种神经元细胞治疗药物NRTX-1001用于治疗内侧颞叶癫痫（MTLE）的Ⅰ/Ⅱ期临床试验最新数据。数据显示：首位患者在NRTX-1001给药后三个月的随访期间，未观察到与NRTX-1001治疗相关的严重不良事件，癫痫发作次数由平均每月30次以上减少到三个月仅4次癫痫发作。

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