监管趋势

01 国家药品监督管理局药品审评中心最新发文谈《中国干细胞治疗的发展与监管》

近日，CDE生物制品临床部高晨燕和高建超在《Cell Proliferation》发文，谈中国干细胞治疗的发展和监管。内容包括了中国干细胞治疗监管框架的发展，在MHC注册的干细胞临床研究和NMPA批准的基于干细胞的产品的临床试验概述以及中国干细胞产品临床试验的考虑因素。我们认为监管部分内容值得所有中国细胞药企仔细研读，尽管在中国和许多其他国家一样，监督和促进干细胞治疗发展的最有效方法仍远非完美，但在设计良好的监管体系中，以患者为中心的评估对于患者保护和临床效益风险评估至关重要。

该杂志是中国细胞生物学学会干细胞分会旗舰刊物，由中科院周琪院士担任主编。

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02 国家药品监督管理局药品审评中心发布3项药研导则征求意见稿

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布三份征求意见稿，均为与“以患者为中心”有关的指导原则，包括临床试验设计、临床试验实施、临床试验获益-风险评估。我国的临床实践逐步与国际接轨，以临床价值为导向、以患者为中心将成为创新研发的主流。

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行业动向

01  治疗“渐冻症”，干细胞疗法即将递交上市申请

        8月15日，BrainStorm Cell Therapeutics公司宣布，计划向美国FDA递交其在研细胞疗法NurOwn的生物制品许可申请（BLA），用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。NurOwn是一款表达神经营养因子的间充质干细胞疗法。

BrainStorm公司开发的NurOwn来源于ALS患者自身骨髓的间充质干细胞，这些细胞在体外进行扩增和分化，并且通过该公司独有的技术刺激分泌高水平的多种神经营养因子。这些分化的细胞在输注回到患者体内后，可能激活神经保护和免疫调节信号通路，从而减轻ALS患者的症状。

在此前结束的3期临床试验中，NurOwn未达到试验的主要终点，接受NurOwn治疗的患者达到临床缓解标准的比例（31%）与接受安慰剂治疗的患者组（28%）无显著区别。在对次要终点的分析中，研究人员发现，在症状较轻的患者亚群中，NurOwn治疗导致评估ALS症状的ALSFRS-R评分的变化获得统计显著改善（p=0.050）。此外，研究发现患者的神经营养因子水平显著增加、神经退行性和神经炎症生物标志物减少。基于研究的整体结果，该公司决定向美国FDA递交BLA。

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02  全球首例人胚胎干细胞来源肝细胞成功治疗肝衰竭

8月25日，从中南大学湘雅医院传来消息，“利用人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞治疗急性/慢加急性肝衰竭的安全性临床研究”项目治疗的首位患者，目前生存状况良好，细胞治疗被证明安全有效。这也是全世界第一例得到人胚胎干细胞来源肝细胞治疗的肝衰竭病人。

该项目由中南大学湘雅医院感染科与人类干细胞国家工程中心合作，是国际首个人胚胎干细胞来源肝细胞治疗肝衰的临床研究，于今年4月正式启动。该临床研究经国家卫健委备案，完成了临床研究注册（注册号ChiCTR2100052988）。项目使用的肝细胞制剂按照《药品生产质量管理规定（GMP）》要求进行生产，产品质量已通过中国食品药品检定研究院复核，具备成熟肝细胞功能，现已完成制剂工艺、细胞生物鉴定、特性分析等各项试验，可替代人体肝细胞。

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03  iPSC衍生的同种异体CAR-iNK获批临床

8月25日，专注于开发诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法的创新生物技术公司Century Therapeutics（NASDAQ: IPSC）宣布，美国FDA已批准该公司CAR-iNK细胞疗法CNTY-101的IND申请，用于复发/难治性B细胞恶性肿瘤的治疗。CNTY-101是第一个具有四种强大和互补功能的同种异体细胞治疗候选产品，包括用于肿瘤靶向的CD19 CAR，用于增强持久性的IL-15，用于防止宿主排斥并增强持久性和安全性的Allo-Evasion™技术，以及可允许通过注射西妥昔单抗的ADCC作用抹除表达EGFR的细胞，在必要时在体内快速清除细胞的安全开关。

Century Therapeutics于2018年成立，该公司的技术平台依托于具有无限自我更新能力的iPSC，通过细胞工程来创建主细胞库，这些细胞可扩展和分化成免疫效应细胞，从而提供大量同种异体、同源的治疗产品。其免疫效应细胞产品针对血液肿瘤和实体瘤，临床前研发项目包括多种iPSC衍生的CAR-iT和CAR-iNK细胞产品。2021年6月，该公司在纳斯达克上市。

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研究进展

01  重大进展——干细胞疗法有望帮助失明人群重获光明

近日由宾夕法尼亚大学联合威斯康星大学、费城儿童医院和美国国立卫生研究院国家眼科研究所 (NEI)的研究团队在《Stem Cell Reports》上发表了一篇题为《Systemic immunosuppression promotes survival and integration of subretinally implanted human ESC-derived photoreceptor precursors in dogs》的文章。研究小组通过干细胞疗法成功将人类的感光细胞引入到狗的视网膜中，使其存活数月并且和狗已有的视网膜细胞形成有效的连接。研究人员表示，这些新生的细胞和视网膜下层的神经元结构似乎正在形成联系，这意味着或许可以帮助重建视力。接下来研究人员将检测这些分化得到的感光细胞是否真的具有功能作用，对有遗传性视网膜疾病的狗的视力有切实的提高。

原文链接：https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2022.06.009