2022【四月精选】领域最新进展

2022/04/30

研究进展


01 大阪大学团队完成全球首例iPS角膜移植研究并确认安全性


2022年4月4日日本大阪大学西田幸二教授团队宣布已经完成全球首例移植iPSC来源薄膜状角膜组织的临床研究。4名接受移植的患者在术后经过一年的观察没有发生排异反应和肿瘤等问题,确认了安全性。所有患者症状均有改善,其中3人的矫正视力提高,有患者从0.15升至0.7。

原文链接:https://china.kyodonews.net/news/2022/04/cf5184fb098d-ips.html



02 北京大学邓宏魁团队发布我国自主研发的新一代人多潜能干细胞制备技术


2022年4月13日北京大学邓宏魁教授团队在Nature杂志在线发表题为《Chemical reprogramming of human somatic cells to pluripotent stem cells》的论文。该研究实现了完全利用化学小分子诱导人成体细胞转变为多潜能干细胞,开辟了人多潜能干细胞制备的全新途径,是继“体细胞核移植”和“转录因子过表达”之后,首次由我国自主研发的新一代人多潜能干细胞制备技术,为我国干细胞和再生医学的发展解决了底层技术上的“瓶颈”问题。

原文链接:https://doi.org/10.1038/s41586-022-04593-5



03 日本大阪大学团队利用iPSC实现椎间盘组织再生


2022年4月18日,日本大阪大学妻木范行教授带领的研究团队18日宣布:其利用诱导多能干细胞(iPSC)制备的椎间盘中心组织,在移植给大鼠6个月后成功实现了组织再生。该团队介绍:“日本约有1300万人受腰痛困扰,其中2至4成是因椎间盘变性导致的。”人的脊柱是骨骼和椎间盘交错叠加的结构,每块椎间盘中心存有起到缓冲作用被称为“髓核”的组织,随人年龄增长或因遭受过度压力,髓核会退化或丢失导致腰痛,甚至脊柱畸形。该研究在与人类脊髓结构类似的大鼠尾巴上开展,研究人员去除大鼠尾巴椎间盘的髓核后移植iPSC制备的腰椎组织发现,和去除髓核未进行移植的大鼠相比,6个月后移植组大鼠的椎间盘未变性,依然保持原有结构。该研究结果不只是缓解或延迟治疗椎间盘退行性腰痛,而是一种可以“无生有”的再生疗法,这为重建恢复无法通过药物再生的髓核提供了一种新途径。该团队也准备3年后启动应用于人体的临床试验。

原文链接:https://doi.org/10.1016/j.biomaterials.2022.121491



产业动向


01  辅助治疗帕金森病的新药——沙芬酰胺获美国FDA批准5年后在国内提请上市


2022年4月7日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示:一款名为沙芬酰胺片的5.1类新药在国内递交上市申请并获受理。此前,2017年美国FDA已批准沙芬酰胺(safinamide)在美上市,作为一款帕金森病治疗新药,它是10多年来首个获批治疗帕金森病的新化学实体。沙芬酰胺可选择性和可逆地抑制单胺氧化酶B(MAO-B)并阻断电压依赖性钠通道,避免多巴胺被MAO-B降解,从而缓解帕金森患者运动能力下降。临床上改善帕金森病患者症状的标准疗法是服用左旋多巴,但患者长期服用左旋多巴,会对药物变得不敏感而产生症状波动。因此,这些患者需要额外的药物来管理控制“关闭”期的运动并发症。临床试验证实:服用沙芬酰胺的患者,“开启”期得到显著延长,“关闭”期则有所缩短。目前,沙芬酰胺辅助治疗特发性帕金森病的中国3期临床研究也已完成,相信国内帕金森患者获益的日子也即将到来。

信息来源于网络



02  Aspen启动iPSC来源细胞治疗帕金森症的临床患者筛查研究


当地时间2022年4月11日,Aspen Neuroscience, Inc. (Aspen)宣布:将与美国的多个临床筛查中心合作开展其首个用于帕金森症自体神经元替代疗法产品的患者筛查研究。该研究将为公司计划的ANPD001(Aspen开发的首个候选药物)1/2A期试验筛选潜在患者候选人。帕金森症是第二大最常见的神经退行性疾病,全球超过 1000 万人受此病困扰,患者会丢失脑内的多巴胺神经元,且大约50%在诊断前就已经丢失了。Aspen利用患者者自身皮肤细胞衍生的 iPSC 来诱导产生多巴胺神经元,回输移植至同一患者体内进行替代治疗。Aspen总裁兼首席执行官Damien McDevitt 博士认为:“在帕金森病宣传月期间,对于患者、社会、医疗保健提供者和神经科学领域来说,这是向前迈出的重要一步。”

信息来源于网络



03 Shoreline发表关于其iPSC衍生NK细胞平台的研究报告表明其更强的肿瘤杀伤力


2022年4月10日iPSC细胞疗法领域新锐Shoreline Biosciences宣布在2022年3月31日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的2022年Innate Killer Summit上发表了关于其iPSC衍生的NK细胞平台的口头报告。Shoreline的通用CAR平台能够实时将iPSC衍生的NK细胞重新定向至患者体内的不同肿瘤抗原。通过这项技术可以一次靶向多个抗原。这种通用的可扩展应用的方式可以为每位患者提供个性化的即用型治疗方案。Shoreline通过基因工程改造了iPSC衍生的NK细胞,使其在患者中发挥最佳效能。在研究中也已经证实这种基因工程改造可以使NK细胞维持更长的寿命和更强的战斗力。

信息来源于网络



04 著名干细胞专家梅尔顿教授离开哈佛 加入波士顿Vertex公司 专注1型糖尿病研发


近日,Vertex Pharmaceuticals表示哈佛大学的道格拉斯·梅尔顿教授将加入该公司,专注于1型糖尿病的新型细胞疗法的研究。梅尔顿教授的两个孩子都患有 1 型糖尿病。儿子被确诊时才 6 个月大,他的女儿在14 岁时患上了糖尿病。对梅尔顿教授来说寻找1型糖尿病的疗法是他个人的长期使命:他的两个成年子女和大约190万其他美国人都有这种情况。在接受采访时,梅尔顿教授说,“鉴于我个人对1型糖尿病的兴趣,我确信我在该公司中能发挥到最大的作用。”

信息来源于网络



05 即用型NK细胞疗法让过半患者完全缓解


近日,Nkarta公司宣布该公司的两款主打嵌合抗原受体(CAR)和自然杀伤细胞(NK)的候选治疗产品NKX101和NKX019,在治疗不同血液癌症患者群体的两项早期临床试验中获得积极结果。这是Nkarta公司首次公布其CAR-NK研发项目的临床试验结果。两款CAR-NK疗法不但表现出良好的安全性,而且在接受过多种前期治疗的患者中让过半患者获得完全缓解。这一结果也展示了即用型NK细胞疗法的广阔前景,受到业界广泛关注。

信息来源于网络



06 Alzheon获NIH资助推动阿兹海默症口服药3期临床试验


近日,两次撤回IPO计划的Alzheon宣布获得NIH(美国国立卫生研究院)国家老龄化研究所5年总额4700万美元的资助,用于加快其治疗早期阿兹海默症口服药物ALZ-801的3期临床试验,以及潜在监管申请。同时,该公司也将启动ALZ-801在有风险患上这一疾病的健康个体上的研究。ALZ-801的药物机制是靶向Aβ,阻止毒性Aβ聚体的聚集,减少Aβ淀粉样蛋白斑块,从而治疗阿兹海默症。其原理和Biogen(渤健)的Aducanumab类似,但作为小分子口服药,ALZ-801会比后者更好地透过血脑屏障。同时,其创始人、总裁兼首席执行官Martin Tolar表示:与Biogen及其他花费数十亿美元研发阿兹海默症药物的大型制药公司相比,他们的研究规模“相当小”。此外,这款药物在临床针对人群上更加细分,选取了APOE4/4双拷贝的早期阿兹海默症患者,提供了一种治疗和预防阿兹海默症的差异化解决方案。

信息来源于网络


分享页面

行业新闻