CNS药物研发领域

该领域一直是巨大未被满足的临床需求，也是新药研发挑战最大的领域。由于许多神经与精神疾病的机制复杂且尚未明确，以及血脑屏障等多种原因，大部分CNS疾病的药物开发十分困难。目前针对精神分裂、抑郁、疼痛等的小分子药物开发相对较为成功，而针对脑卒中、颅脑损伤急性期和早期AD的神经保护药物（小分子、多肽等）也很promising，但对于脑卒中等神经损伤造成的偏瘫或截瘫稳定期，以及PD、ALS等严重神经退行性的患者而言，目前没有真正有效的药物或治疗手段。

随着多能干细胞培养、iPSC重编程及定向神经诱导分化技术的成熟，已有的临床前动物及一些临床研究显示移植相应的功能神经细胞或其前体细胞能够在一定程度上替代或补充原有死亡的功能神经细胞，重建连接，以及促进周围组织的功能，并实现一定的功能恢复。同时，基因治疗技术也为遗传性CNS疾病患者，包括如SMA这样的罕见病患者带来了新的治疗手段。因此，我相信随着技术的产业化和临床验证， 5-10年内许多CNS疾病的患者将有可能享受到可负担的、安全、有效的创新性治疗，也希望有更多新的技术和联合疗法出现。

——范靖博士

2017年1月范靖博士在杭州全职创立了浙江霍德生物工程有限公司，带领团队进行了iPSC重编程、神经分化等自主知识产权及底层技术的全球布局，建立了临床级可全球商用授权的GMP iPSC细胞株和细胞库和多种临床iPSC衍生细胞产品的CMC及临床前开发平台，搭建了国际化的研发、生产、质量、临床、管理及商务的专业团队，目前最快的前脑神经前体细胞产品针对脑卒中偏瘫后遗症管线正在准备IND中美双报，属于同类产品全球最接近临床的一款突破性细胞药物。

公司定位Hopstem Biotech

霍德生物的目标是成为国际前沿的创新型细胞治疗公司，从成立以来一直致力于为全球患者开发稳定、安全、有效和可负担的iPSC细胞治疗产品。同时，公司一直拥有极高的团队稳定性和人才培养体系，用行动帮助人才成长，“成为最佳雇主”也是公司的目标之一。

在研项目Hopstem Biotech

公司目前拥有多条研发管线，包含神经、眼科、肿瘤等疾病领域。

公司第一款前脑神经前体细胞产品hNPC01，应用于第一个适应症为缺血性脑卒中的偏瘫稳定期项目，即将进行中美IND双报。目前尚没有任何针对脑卒中或颅脑损伤造成的偏瘫后遗症（中风或脑损伤6个月以上进入稳定后遗症期）的药物，已有的神经保护药物或一些在研的干细胞药物主要针对中风急性期。公司已进行的hNPC01临床前动物研究表明，hNPC01细胞颅内移植大鼠、小鼠及非人灵长类动物脑卒中模型后可观察到大量细胞长期存活和定植、所分化的功能神经细胞组成与大脑正常比例接近，且有电生理功能和可以跨种属形成远端脑区的突触连接，并且有显著和持续的运动功能改善效果，同时在长期安全性评价中未发现成瘤或其他安全性问题。 

公司在2021年6月与纽福斯生物达成战略合作伙伴关系，共同开发的治疗眼部疾病的人iPSC衍生视神经细胞产品，目前已初步完成工艺测试。此外，公司其他在开发的细胞产品在CMC开发和体外验证阶段均有不错的进展。

未来3年规划Hopstem Biotech

未来三年，公司将重点推进第一款神经前体细胞产品hNPC01的中美临床试验和快速审评，也将陆续推进其他产品的CMC、临床前研究、IND申报和逐步进入临床。此外，公司将继续搭建中美的研发、生产、临床及商务团队，通过部分管线的共同开发、专利授权等合作共赢的方式，逐步实现国际布局。

团队介绍Hopstem Biotech

目前公司拥有员工近百人，已搭建了以15-25年以上产业和管理经验的专业人才带领的从工艺开发、质量、临床前、注册法规到临床的各部门和项目管理团队。公司核心团队成员中包括7名国际知名院校海归博士、终身教授和医学博士（包括iPSC及定向分化领域、神经疾病领域的资深科学家）， 3名国际知名药企的高级管理人才，以及十余名国际知名神经及干细胞科学家教授、创新药物研发、GMP、细胞及基因治疗产品CMC、注册法规和临床的内部及外部专家团队。